В феврале 2025 года компания «Петровакс Фарм» вывела на рынок первую партию препарата Фабагал (агалсидаза бета), полностью произведенного в России, сообщили в пресс-службе компании-производителя. Проект по локализации орфанного препарата 1 был разработан и выполнен НИЦЭМ им. Н. Ф. Гамалеи и компанией «Петровакс Фарм».
В России на 2023 год реальное количество пациентов с болезнью Фабри варьировалось от 2900 до 5800 человек, сообщали эксперты на Втором Евразийском форуме по диагностике и лечению орфанных болезней «Содружество без границ». Однако, по данным Известий, в России в 2023 году зафиксировали заболевание у порядка 350 человек.
Болезнь Фабри — редкое наследственное заболевание, связанное с дефицитом фермента альфа-галактозидазы А 2. Этот дефицит приводит к накоплению липидов в клетках организма, вызывая поражение почек, сердца, нервной системы и сосудов, писала генетик Ольга Боровикова в статье «Болезнь Фабри — симптомы и лечение», а наиболее распространённой причиной смерти у обоих полов являются сердечно-сосудистые заболевания, отмечал доктор медицины Джон Кунья. Без своевременного лечения болезнь значительно снижает качество жизни и приводит к преждевременной смерти.
Елена Хвостикова, руководитель АНО Центр помощи «Геном», еще в 2023 году высказывала опасение по поводу замены препаратов для лечения болезни: «Эта ситуация вызывает тревогу и волнение за пациентов с Фабри, которые будут вынуждены переходить с препарата на препарат. Не понятно, как будет реагировать организм, будет ли побочная реакция сразу или отсрочено. Или не будет никакой побочки и смена произойдет без проблем. В любом случае это большой стресс и психологический и физиологический для организма».
В интервью Российской газете Сергей Моисеев, директор клиники имени Е.М. Тареева Сеченовского университета, рассказал, что основным методом терапии является пожизненное ферментозаместительное лечение, при котором уменьшается проявление заболевания и избегаются тяжелые поражения. До сих пор в России использовались только зарубежные препараты, такие как агалсидаза альфа 3 (Реплагал) и агалсидаза бета 4 (Фабразим), но их высокая стоимость (от 125 тыс. рублей за флакон) делала лечение труднодоступным.
«Очень важно, чтобы пациенты имели постоянный доступ к лечению, от которого зависит их жизнь. Появление орфанного отечественного препарата, в особенности его производство по полному циклу, — это дополнительные гарантии доступности терапии для всех российских пациентов, которые в ней нуждаются», — отметил Юрий Жулёв, сопредседатель Всероссийского союза пациентов в интервью пресс-службе «Петровакс».
В России препарат был зарегистрирован в 2023 году, а его полномасштабное производство началось в 2024 году. В сентябре 2023 года Федеральная антимонопольная служба установила предельную отпускную цену на «Фабагал» в размере 110 980 рублей за флакон, что на 40% ниже зарегистрированной цены на импортные аналоги, сообщает Коммерсант. По словам специалиста неврологического отделения лаборатории нейрохимии им. доктора Нестора Чамолеса, доктора медицины Хуана Мануэля Политея, за месяц терапии уходит около четырех флаконов в зависимости от массы тела.
«Мы понимаем, что импортные лекарства — это риск с их доступностью на рынке, в связи со сложной логистикой и их стоимостью. Биоаналоги при этом дешевле в госзакупках, а значит, лечение для наших пациентов станет доступнее», — сказал Сергей Моисеев.
С 2024 года компанией «Петровакс Фарм» запущен федеральный проект выявления болезни Фабри у пациентов с патологиями сердечно-сосудистой системы, позволяющий врачу сделать бесплатный молекулярно-генетический анализ, поделился в интервью Коммерсанту вице-президент по корпоративным коммуникациям компании «Петровакс Фарм» Кирилл Данишевский.
Студентка 2 курса программы «Новые медиа» в НИУ ВШЭ и координатор проектов в Институте развития местных сообществ. Умеет находить неожиданные ракурсы для освещения научных тем, делая их близкими и понятными для каждого, имеет опыт координации и управления проектами и разработки стратегий коммуникации. Обладает навыками работы с новыми медиаформатами.